Uitgebreide indicatie

Anticipated indication is the treatment of achondroplasia for children.

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Registratiefase

Geregistreerd

Product

Werkzame stof

Vosoritide

Domein

Stofwisseling en Endocrinologie

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Uitgebreide indicatie

Anticipated indication is the treatment of achondroplasia for children.

Merknaam

Voxzogo

Fabrikant

BioMarin

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Expertisecentrum

UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

Augustus 2020

Verwachte registratie

Augustus 2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Geregistreerd

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in juni 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia.

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

In de fase 3 studie (NCT03197766) waarin vosoritide vergeleken werd met placebo was na 52 weken een significante stijging van de jaarlijkse groeisnelheid van 1,57cm per jaar waargenomen in de vosoritide-groep. De effecten zijn klein, mogelijk zal er meer effect te zien zijn in patiënten met een ernstig ziektebeeld. Het is nog onduidelijk of de behandelde patiënten uiteindelijk op volwassen leeftijd ook significant langer zullen zijn.

Behandelduur

Gemiddeld 14 jaar/jaren

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosis per toediening

15µg/kg

Bronnen
NCT03197766; (1) Savariraya R et al., C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med 2019; 381:25-35; 
Savariraya R et al., A Randomized Controlled Trial of Vosoritide in Children With Achondroplasia. Journal of the Endocrine Society, Volume 4, Issue Supplement_1, April-May 2020, SAT-LB18;

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
orpha.net; fabrikant
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0-17 jaar oud is. De fabrikant verwacht 7 nieuwe patiënten met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Het aantal ligt mogelijk lager aangezien het geneesmiddel gegeven dient te worden voordat de puberteit start.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
Drugs.com
Aanvullende opmerkingen
De Nederlandse prijs is nog niet bekend. Gebaseerd op de verwachte prijs in de Verenigde Staten (Voxzogo: subcutaan poeder voor injectie 0,4 mg is $9.476 voor een levering van 10 stuks) zal een behandeling met vosoritide ongeveer
€200.000 per patiënt per jaar bedragen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Short stature

Bronnen
adisinsight
Aanvullende opmerkingen
Lopende fase 3 studie.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.