Voxelotor

Stofnaam

Voxelotor

Domein

Cardiovasculaire aandoeningen

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Overige niet-oncologische hematologische medicatie

Uitgebreide indicatie
Sickle cell disease - prophylaxis

1. Product

Fabrikant

Global Blood

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Oraal

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Aanvullende opmerkingen
Van dit geneesmiddel wordt verwacht dat het werkt door het vermogen te vergroten van het abnormale hemoglobine om zuurstof op te nemen en vast te houden. Als er meer zuurstof aan het hemoglobine is gehecht, is de verwachting dat het hemoglobine minder snel aan elkaar klontert en sikkelvormige rode bloedcellen veroorzaakt.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Accelerated assessment

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Datum indiening

2019

Verwachte registratie

2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
PRIME

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Hydroxycarbamide

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Voxelotor is een geneesmiddel wat de hemolyse bij patiënten met sikkelcelziekte sterk doet afnemen. Op pijnklachten lijkt geen groot effect tot nu toe. Het zal dus vooral van waarde zijn voor de patiënten met een hoge hemolyse en ter preventie van hemolyse gerelateerde orgaanschade zoals CVA, nierschade, chronische ulcera aan de benen en pulmonale hypertensie/cardiomyopathie. Uit de voorlopige onderzoek zijn het vooral de patiënten met een laag Hb (<5.0 mmol/L) die het meest profiteren al hoewel het positieve effect op orgaanschade nog niet bewezen is. Hydrea verhoogd het Hb ook enigszins maar lang niet zo krachtig als voxelotor. De combinatie van Hydrea en voxelotor lijkt een extra effect op het Hb te bewerkstelligen. Het heeft dus een duidelijke toegevoegd waarde.

Behandelduur

Niet gevonden

Bronnen
GBT_HOPE; expertopinie

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 800

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen
In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met SCZ. Echter, gezien het ter preventie wordt gegeven is onduidelijk hoe groot het patiëntvolume zal zijn in Nederland.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
GIP-databank
Aanvullende opmerkingen
Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.