Voxelotor

Active substance
Voxelotor
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other non-oncological hematological medications
Extended indication
Sickle cell disease - prophylaxis

1. Product

Manufacturer
Global Blood
Mechanism of action
Other
Route of administration
Oral
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Van dit geneesmiddel wordt verwacht dat het werkt door het vermogen te vergroten van het abnormale hemoglobine om zuurstof op te nemen en vast te houden. Als er meer zuurstof aan het hemoglobine is gehecht, is de verwachting dat het hemoglobine minder snel aan elkaar klontert en sikkelvormige rode bloedcellen veroorzaakt.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
PRIME

3. Therapeutic value

Current treatment options
Hydroxycarbamide
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Voxelotor is een geneesmiddel wat de hemolyse bij patiënten met sikkelcelziekte sterk doet afnemen. Op pijnklachten lijkt geen groot effect tot nu toe. Het zal dus vooral van waarde zijn voor de patiënten met een hoge hemolyse en ter preventie van hemolyse gerelateerde orgaanschade zoals CVA, nierschade, chronische ulcera aan de benen en pulmonale hypertensie/cardiomyopathie. Uit de voorlopige onderzoek zijn het vooral de patiënten met een laag Hb (<5.0 mmol/L) die het meest profiteren al hoewel het positieve effect op orgaanschade nog niet bewezen is. Hydrea verhoogd het Hb ook enigszins maar lang niet zo krachtig als voxelotor. De combinatie van Hydrea en voxelotor lijkt een extra effect op het Hb te bewerkstelligen. Het heeft dus een duidelijke toegevoegde waarde.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
900-1500 mg
References
Vichinsky et al. N Engl J Med 2019; 381:509-519; expertopinie

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 800

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Additional comments
In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met sikkelcelziekte. Echter, gezien het ter preventie wordt gegeven is onduidelijk hoe groot het patiëntvolume zal zijn in Nederland.

5. Expected cost per patient per year

References
GIP-databank
Additional comments
Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.