Voxelotor

Active substance Voxelotor
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Sickle cell disease - prophylaxis

Product

Manufacturer Global Blood
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Van dit geneesmiddel wordt verwacht dat het werkt door het vermogen te vergroten van het abnormale hemoglobine om zuurstof op te nemen en vast te houden. Als er meer zuurstof aan het hemoglobine is gehecht, is de verwachting dat het hemoglobine minder snel aan elkaar klontert en sikkelvormige rode bloedcellen veroorzaakt.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date 2020
Expected Registration 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments PRIME

Therapeutic value

Current treatment options Hydroxycarbamide
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Voxelotor is een geneesmiddel wat de hemolyse bij patiënten met sikkelcelziekte sterk doet afnemen. Op pijnklachten lijkt geen groot effect tot nu toe. Het zal dus vooral van waarde zijn voor de patiënten met een hoge hemolyse en ter preventie van hemolyse gerelateerde orgaanschade zoals CVA, nierschade, chronische ulcera aan de benen en pulmonale hypertensie/cardiomyopathie. Uit de voorlopige onderzoek zijn het vooral de patiënten met een laag Hb (<5.0 mmol/L) die het meest profiteren al hoewel het positieve effect op orgaanschade nog niet bewezen is. Hydrea verhoogd het Hb ook enigszins maar lang niet zo krachtig als voxelotor. De combinatie van Hydrea en voxelotor lijkt een extra effect op het Hb te bewerkstelligen. Het heeft dus een duidelijke toegevoegde waarde.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 900-1500 mg
References Vichinsky et al. N Engl J Med 2019; 381:509-519; expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume

< 800

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Additional comments In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met sikkelcelziekte. Echter, gezien het ter preventie wordt gegeven is onduidelijk hoe groot het patiëntvolume zal zijn in Nederland.

Expected cost per patient per year

References GIP-databank
Additional comments Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.