Extended indication Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis.
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Vutrisiran
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Neurological disorders other
Extended indication Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis.
Manufacturer Alnylam
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Systemically delivered RNA interference therapy.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date September 2021
Expected Registration October 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandelopties zijn: diflunisal, tafamidis en patisiran.
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Substantiation Interim resultaten van de fase 3 trial naar 18 maanden laten positieve resultaten zien van dit middel (non-peerreviewed) (1,2) . Indien het middel subcutaan ook geen veiligheidsissues geeft en geregistreerd wordt, wordt verwacht dat dit middel de voorkeur krijgt boven patisiran in verband met toedieningsgemak (3).
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 12 weeks
Dosage per administration 25mg
References HELOIS-B (Fase 3, NCT04153149) (1); Nieuwsbericht business wire "Alnylam Presents Positive 18-Month Results from HELIOS-A Phase 3 Study of Investigational Vutrisiran in Patients with Transthyretin-Mediated (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy" 9 aug 2021 (2); Expert opinie (3)
Additional comments Theoretische mogelijkheden van toediening buiten het ziekenhuis geven extra voordelen in gebruiksvriendelijkheid van vutrisiran (subcutaan) ten opzichte van patrisiran (intraveneus) (3).

Expected patient volume per year

Patient volume

45 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References (1) Richtlijn diagnostiek en behandeling van erfelijke ATTR amyloïdose GRaCE; (2) Expertopinie expertisecentrum; (3) Schmidt, H. H., Waddington-Cruz, M., Botteman, M. F., Carter, J. A., Chopra, A. S., Hopps, M., … Amass, L. (2018). Estimating the global prevalence of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Muscle & Nerve, 57(5), 829–837. doi:10.1002/mus.26034
Additional comments hATTR amyloïdose is uiterst zeldzaam. De geschatte incidentie in Nederland is 3 per jaar (100 patiënten in 33 jaar, van 1985 tot 2018), de geschatte prevalentie 3 per miljoen (nu circa 50 onder controle op 17 miljoen mensen)(2) . De literatuur onderbouwd een prevalentie van 45 patiënten (3). De ziekte treft evenveel mannen als vrouwen. De prevalentie in Nederland wordt geschat op 50 patiënten (1).

Expected cost per patient per year

References Farmacotherapeutisch kompas
Additional comments De prijs van Vutrisiran zal waarschijnlijk even hoog of hoger zijn als die van Onpatto (patisiran): 5 ml concentraat voor oplossing voor infusie 2 mg/ml € 9.297,06.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.