Vouw alle secties open

Vutrisiran

Amvuttra

Uitgebreide indicatie

treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients wit

Therapeutische waarde

Mogelijk voordeel in toedieningsgemak
Registratiefase

Geregistreerd

Product

Werkzame stof

Vutrisiran
Domein

Neurologische aandoeningen
Reden van opname

Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie

Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie

treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy.
Merknaam

Amvuttra
Fabrikant

Alnylam
Toedieningsweg

Subcutaan
Toedieningsvorm

Injectie
Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen 
Systemically delivered RNA interference therapy.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)
Type traject

Normaal traject
ATMP

Nee
Indieningsdatum

September 2021
Verwachte registratie

September 2022
Weesgeneesmiddel

Ja
Registratiefase

Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen 
Positieve CHMP opinie ontvangen op juli 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Huidige behandelopties zijn: diflunisal, tafamidis en patisiran.
Therapeutische waarde

Mogelijk voordeel in toedieningsgemak

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing

Interim resultaten van de fase 3 trial naar 18 maanden laten positieve resultaten zien van dit middel (non-peerreviewed) (1,2) . Indien het middel subcutaan ook geen veiligheidsissues geeft en geregistreerd wordt, wordt verwacht dat dit middel de voorkeur krijgt boven patisiran in verband met toedieningsgemak (3).
Behandelduur

doorlopend
Toedieningsfrequentie

1 maal per 12 weken
Dosis per toediening

25mg
Bronnen 
HELOIS-B (Fase 3, NCT04153149) (1); Nieuwsbericht business wire "Alnylam Presents Positive 18-Month Results from HELIOS-A Phase 3 Study of Investigational Vutrisiran in Patients with Transthyretin-Mediated (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy" 9 aug 2021 (2); Expert opinie (3)
Aanvullende opmerkingen 
Theoretische mogelijkheden van toediening buiten het ziekenhuis geven extra voordelen in gebruiksvriendelijkheid van vutrisiran (subcutaan) ten opzichte van patrisiran (intraveneus) (3).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

45 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen 
(1) Richtlijn diagnostiek en behandeling van erfelijke ATTR amyloïdose GRaCE; (2) Expertopinie expertisecentrum; (3) Schmidt, H. H., Waddington-Cruz, M., Botteman, M. F., Carter, J. A., Chopra, A. S., Hopps, M., … Amass, L. (2018). Estimating the global prevalence of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Muscle & Nerve, 57(5), 829–837. doi:10.1002/mus.26034
Aanvullende opmerkingen 
hATTR amyloïdose is uiterst zeldzaam. De geschatte incidentie in Nederland is 3 per jaar (100 patiënten in 33 jaar, van 1985 tot 2018), de geschatte prevalentie 3 per miljoen (nu circa 50 onder controle op 17 miljoen mensen)(2) . De literatuur onderbouwd een prevalentie van 45 patiënten (3). De ziekte treft evenveel mannen als vrouwen. De prevalentie in Nederland wordt geschat op 50 patiënten (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen 
Farmacotherapeutisch kompas
Aanvullende opmerkingen 
De prijs van vutrisiran zal waarschijnlijk even hoog of hoger zijn als die van Onpatto (patisiran): 5ml concentraat voor oplossing voor infusie 2mg/ml €9.297,06.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.