VX445 / tezacaftor / ivacaftor

Stofnaam
VX445 / tezacaftor / ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene

1. Product

Fabrikant
Vertex
Werkingsmechanisme
Eiwitchaperone
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
CFTR modulation

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
December 2019
Verwachte registratie
Januari 2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant geeft aan dat 2020 mogelijk ook 2021 kan worden.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Orkambi, Symkevi
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Bronnen
NCT03525444; NCT03525548
Aanvullende opmerkingen
Subjects will receive 200 mg VX-445/ 100 mg TEZ/ 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

500 - 600

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Expertopinie
Aanvullende opmerkingen
momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
> 170.000
Aanvullende opmerkingen
Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

93.500.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen
Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Algemene opmerkingen
Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.