Uitgebreide indicatie

Generalized Myasthenia Gravis

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof

Zilucoplan

Domein

Neurologische aandoeningen

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Spierziekten, overig

Uitgebreide indicatie

Generalized Myasthenia Gravis

Fabrikant

UCB

Portfoliohouder

UCB

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Expertisecentrum

LUMC / MUCM+ / AUMC (loc. AMC)

Aanvullende opmerkingen
Mechanism of Action:  zilucoplan is a synthetic macrocyclic peptide inhibitor of the terminal complement protein C5, with potential anti-inflammatory and cell protective activities. Upon subcutaneous administration, complement inhibitor zilucoplan binds to a unique site in terminal complement protein C5, which blocks C5 cleavage into C5a and C5b and prevents the C5b-dependent assembly of the membrane-attack complex (MAC). Zilucoplan also inhibits the interaction between C5b and C6, thereby further blocking MAC assembly.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

ATMP

Nee

Indieningsdatum

September 2022

Verwachte registratie

Oktober 2023

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
submission date expected late second half of 2022

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Immunosuppressants, Intravenous, Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Fase 2 studie afgerond. In vergelijking met placebo laat het geneesmiddel positieve resultaten zien (1). Een fase 3 studie zou verder uitsluitsel moeten geven over de therapeutische waarde van dit geneesmiddel ten opzichte van andere beschikbare geneesmiddelen (2). Op basis van de beschikbare data wordt op dit moment verwacht dat de nieuwe complementremmers ongeveer gelijk zullen presteren aan eculizumab.

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosis per toediening

tbd

Bronnen
Howard JF Jr, Nowak RJ, Wolfe GI, et al. Clinical Effects of the Self-administered Subcutaneous Complement Inhibitor Zilucoplan in Patients With Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis: Results of a Phase 2 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Clinical Trial. JAMA Neurol. 2020;77(5):582-592. doi:10.1001/jamaneurol.2019.5125, (NCT03315130, fase 2) (1), Studie-opzet fase 3-studie (NCT04115293) (2); NCT03971422)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.750

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
1) Spierziekten Nederland;
Aanvullende opmerkingen
In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.