Zilucoplan

Zilucoplan

Neurologische aandoeningen

Nieuw middel (specialité)

Spierziekten, overig

Zilbrysq is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of generalised myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti‑acetylcholine receptor (AChR) antibody positive.

ZILBRYSQ

UCB

UCB

Complementsysteemremming

Subcutaan

Injectie

Extramuraal (GVS)

LUMC / MUCM+ / AUMC (loc. AMC)/ Radboud UMC / Erasmus MC

Mechanism of Action:  zilucoplan is a synthetic macrocyclic peptide inhibitor of the terminal complement protein C5, with potential anti-inflammatory and cell protective activities. Upon subcutaneous administration, complement inhibitor zilucoplan binds to a unique site in terminal complement protein C5, which blocks C5 cleavage into C5a and C5b and prevents the C5b-dependent assembly of the membrane-attack complex (MAC). Zilucoplan also inhibits the interaction between C5b and C6, thereby further blocking MAC assembly.

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

September 2022

December 2023

Ja

Geregistreerd

Positieve CHMP-opinie in september 2023. Zorginstituut Nederland beoordeelt of zilucoplan (Zilbrysq®) vergoed kan worden. Start beoordeling dossier in mei 2024. Publicatie advies is nog niet bekend.

Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Intravenous, Immunosuppressants, Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab, (ravulizumab)

Mogelijk voordeel in toedieningsgemak

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

De fase 2 studie is afgerond. In vergelijking met placebo laat het geneesmiddel positieve resultaten zien (1). Een fase 3 studie zou verder uitsluitsel moeten geven over de therapeutische waarde van dit geneesmiddel ten opzichte van andere beschikbare geneesmiddelen (2). Op basis van de beschikbare data wordt op dit moment verwacht dat de nieuwe complementremmers ongeveer gelijk zullen presteren aan eculizumab em/of ravulizumab.

Gemiddeld dag/dagen

1 maal per dag

Afhankelijk lichaamsgewicht. De aanbevolen dosis komt overeen met ongeveer 0,3 mg/kg.

Howard JF Jr, Nowak RJ, Wolfe GI, et al. Clinical Effects of the Self-administered Subcutaneous Complement Inhibitor Zilucoplan in Patients With Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis: Results of a Phase 2 

Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Clinical Trial. JAMA Neurol. 2020;77(5):582-592. doi:10.1001/jamaneurol.2019.5125, (NCT03315130, fase 2) (1), Studie-opzet fase 3-studie (NCT04115293) (2); NCT03971422)

Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, et al. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind,
placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol 2023; 22: 395–406.

150 - 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Lanet Neurol. 2022. Juvenile myasthenia gravis: a nationwide study in Norway suggested an average annual incidence of 1·6 cases per 1 million people and a prevalence of 3·6–13·8 cases per 1 million people, with more girls affected than boys (1).

In Nederland zijn geschat 3.000 patiënten met myasthenia gravis (167 per miljoen), de helft hiervan gebruikt immunosuppressiva (rond de1.500) en bij 10 tot 20% hiervan wordt wegens problemen met chronische stabiliteit derdelijns medicatie overwogen waaronder complementremmers (150 tot 300) (1).

Fabrikant

Fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Nee

Er is op dit moment geen overige informatie.