Volgens de Horizonscan komen er 17 nieuwe geneesmiddelen tegen spierziekten op de markt in 2023 en 2024. Een opvallend hoog aantal, want in eerdere Horizonscans waren het er gemiddeld 5. De nieuwe geneesmiddelen zijn onder meer voor de behandeling van mensen met de ziekte Duchenne, ALS en myasthenia gravis.

Stijging resultaat van het weesgeneesmiddelenbeleid?

Volgens Marcel Timmen, directeur van Spierziekten Nederland, is het weesgeneesmiddelenbeleid van de Europese Unie een mogelijke oorzaak van deze stijging. Timmen: “Spierziekten zijn vaak zeldzame en ernstige aandoeningen. Sinds 1999 voert de EU een weesgeneesmiddelenbeleid dat het voor farmaceutische bedrijven aantrekkelijker moet maken om medicijnen te ontwikkelen voor kleine groepen patiënten. Dat zie je nu tot uiting komen in het aantal geneesmiddelen voor spierziekten. Verder is bij veel spierziekten sprake van een medische noodzaak, waardoor de kans groot is dat artsen een geneesmiddel voorschrijven. Ook dát is interessant voor fabrikanten.”

Geen genezende, maar stabiliserende medicijnen

Veel van de geneesmiddelen die zichtbaar zijn op de Horizonscan zijn bedoeld om de spierziekte te stabiliseren, niet om patiënten volledig te genezen. “Dat is al goed nieuws voor de patiënt”, zegt Timmen, “maar als we nog verder vooruitkijken, komen er in de jaren die volgen waarschijnlijk gentherapieën bij die hopelijk wél genezend zijn.”

Aantal gebruikers van nieuwe medicijnen beter in beeld

In de nieuwe Horizonscan schat het Zorginstituut het aantal verwachte gebruikers scherper in dan voorheen. Samen met medisch specialisten hebben we lessen getrokken uit inschattingen in het verleden. Betere inschattingen zijn belangrijk voor de signaalfunctie van de Horizonscan. Door eerder op de hoogte te zijn van relevante ontwikkelingen kunnen organisaties in de zorg beter sturen op passende zorg. En dat is belangrijk, want met het ondertekenen van het Integraal Zorgakkoord zetten zij vol in op passende zorg. Met goede inschattingen van patiëntaantallen kan het Zorginstituut beter bepalen of nieuwe medicijnen direct vergoed kunnen worden uit het basispakket van de zorgverzekering of dat ze in ‘de sluis’ moeten komen. De sluis is een instrument van de overheid om dure geneesmiddelen eerst goed te beoordelen voordat ze in het verzekerde pakket komen. Betere cijfers over patiëntaantallen zijn ook nuttig voor zorgverzekeraars bij de inkoop van geneesmiddelen. En voor het ministerie van VWS bij onderhandelingen met de fabrikant over de prijs van een medicijn.

Het duurt een aantal jaar voordat geneesmiddelen volwaardig worden voorgeschreven

In de nieuwe Horizonscan zijn voor de eerste keer declaratiegegevens van geneesmiddelen vergeleken met de inschattingen uit de Horizonscan. Bij de eerste analyses van de patiëntaantallen vallen twee dingen op:

  • De ingeschatte patiëntaantallen van de Horizonscan benaderen het daadwerkelijke aantal gebruikers het beste drie jaar na de eerste declaratie van een geneesmiddel. Dit is waarschijnlijk het gevolg van het zogenaamde ‘uptake’ effect: het duurt een aantal jaren voordat een geneesmiddel een stabiele plaats heeft veroverd in het behandelarsenaal van voorschrijvers.
  • Inschattingen van patiëntaantallen zijn beter op het moment dat er registers bestaan voor een aandoening.

Horizonscan Geneesmiddelen

In de Horizonscan kijkt het Zorginstituut vooruit op geneesmiddelen die op de markt verwacht worden en de mogelijke impact hiervan. Op die manier zijn patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van innovatieve geneesmiddelen. Daardoor kunnen zij zich beter voorbereiden en sturen op passende zorg. Mogelijk komen niet alle geneesmiddelen uit de Horizonscan op de markt. Bijvoorbeeld omdat wetenschappelijke studies tegenvallende resultaten laten zien.