Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd
Voretigene neparvovec wordt gebruikt voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met visusverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en die voldoende levensvatbare retinacellen (netvliescellen) hebben.
Visusverlies door erfelijke retinale dystrofie met bi-allelische RPE65-mutaties is een weesindicatie. Slechts een zeer klein deel van erfelijke netvliesaandoeningen als retinitis pigmentosa en Leber congenitale amaurose wordt door een genmutatie in het RPE65-gen veroorzaakt. De eerste symptomen ontstaan op zeer jonge leeftijd bij baby’s van 2-3 maanden. De aandoening is progressief met concentrische vermindering van het gezichtsveld, nachtblindheid en nystagmus en leidt uiteindelijk op jong volwassen leeftijd tot blindheid.
Gentherapie
Voretigene neparvovec (Luxturna®) is een eenmalige ‘in vivo’ gentherapie waarbij een werkende kopie van het RPE65-gen (gekoppeld aan een vector die niet integreert) via een operatie onder het netvlies in het oog wordt geïnjecteerd. Afgifte van het gen aan de netvliescel zorgt ervoor dat de expressie van het gen actief blijft zolang de cel leeft. Hierdoor zouden de netvliescellen, waarin het gen wordt opgenomen, weer goed moeten gaan werken.
Sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft voretigene neparvovec vanwege de hoge kosten in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Dit houdt in dat het middel expliciet is uitgesloten van vergoeding vanuit het basispakket totdat het Zorginstituut een positief advies heeft uitgebracht, er waarborgen zijn voor gepast gebruik en de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.
ICD-code
Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10 code: H35.5. Medio 2019 is de WHO overgestapt op een nieuwe indeling; ICD-11. Bij deze indeling valt het dossier onder de ICD-11 code: 9B70.
Voor informatie
Vragen over dit dossier kunt u stellen via ons contactformulier.
Planning
|
Start dossier |
juni 2019 |
| Start technische consultatie | augustus 2019 |
| 1e bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | augustus 2019 |
| 2e bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) | september 2019 |
| Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) | nog te bepalen |
| Publicatie | nog te bepalen |
Betrokken partijen
- Novartis Pharma B.V.
- Nederlands Oogheelkundig Genootschap (NOG)
- Oogvereniging
- Zorgverzekeraars Nederland (ZN)