Apadamtase alfa

Uitgebreide indicatie	Congenital (or hereditary) Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Apadamtase alfa
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Congenital (or hereditary) Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP)
Fabrikant	Takeda
Portfoliohouder	Takeda
Werkingsmechanisme	Enzym
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Poeder voor injectie/infusieoplossing
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	https://bloedziekten.nl/ttp/waar-terecht/
Aanvullende opmerkingen	TAK-755 replaces the missing or deficient ADAMTS-13 enzyme

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Mei 2023
Verwachte registratie	Juni 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Dit product staat er al in als: Recombinant ADAMTS-13. Graag deze entry deleten.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Infusion of plasma or plasma exchange (PEX) to replace ADAMTS-13 is the standard of care in cTTP. Plasma infusions are burdensome for patients and can achieve about 25% of normal ADAMTS-13 levels.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Conceptueel heeft het geneesmiddel meerwaarde. Het werkingsmechanisme is interessant. Er kan een meerwaarde zijn ten opzichte van plasma vanwege de belasting van plasma-infusie/ferese en het bereiken van hogere spiegels, theoretisch is het ook veiliger. Resultaten op overleving en kwaliteit van leven moeten nog afgewacht worden.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 2 weken
Dosis per toediening	40 IU/kg
Bronnen	NCT03393975; Amsis et al (2022). NEJM. 2022;387:2356-61. DOI: 10.1056/NEJMoa2211113; https://hematologienederland.nl/wp-content/uploads/2021/03/Richtlijn2021-TMA_def-300321.pdf
Aanvullende opmerkingen	Prophylactic and on-demand treatment with other dosing scheme, monotherapy (without infusion of plasma or plasma exchange).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	0 - 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expert opinion
Aanvullende opmerkingen	cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntenaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen.

Patiëntvolume

0 - 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expert opinion

Aanvullende opmerkingen

cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntenaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP)

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.