Delandistrogene moxeparvovec

Extended indication	For the Treatment of ambulatory pediatric patients aged 4 through 5 years with Duchenne muscular dystrophy (DMD) with a confirmed mutation in the DMD gene. (Bron: FDA)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	88,500,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Delandistrogene moxeparvovec
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Duchenne
Extended indication	For the Treatment of ambulatory pediatric patients aged 4 through 5 years with Duchenne muscular dystrophy (DMD) with a confirmed mutation in the DMD gene. (Bron: FDA)
Proprietary name	Elevidys
Manufacturer	Roche
Portfolio holder	Roche
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Injection / infusion
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	DMD is caused by a mutation in the DMD gene resulting in lack of functional dystrophin protein. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a recombinant gene therapy designed to deliver the gene encoding the ELEVIDYS micro-dystrophin protein. ELEVIDYS is a non-replicating, recombinant, adenoassociated virus serotype rh74 (AAVrh74) based vector containing the ELEVIDYS micro-dystrophin transgene under the control of the MHCK7 promoter. (Bron: FDA Package insert)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	Yes
Submission date	2024
Expected Registration	2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Er is geen genezende behandeling voor spierdystrofie van Duchenne. De standaardbehandeling is beste symptomatische, ondersteunende zorg en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties. Gestreefd wordt onder andere naar behoud van spierlengte en gewrichtsmobiliteit en voorkomen van de-conditionering door inactiviteit in deze fase van de aandoening.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De interim 1 jaars resultaten van 20 patiënten in de fase 1B studie zijn recent gepubliceerd. De resultaten een jaar na toediening van delandistrogene moxeparvovec toonden aan dat het goed werd verdragen door patiënten en er een stabilisatie of zelfs verbetering van motorische vaardigheden plaatsvind. De fase 3 studie (Embark) loopt nog en wordt naar verwachting in 2024 afgerond.
Duration of treatment	one-off
References	Ann Neurol. 2023 Aug 4;

Expected patient volume per year

Patient volume	25 - 35 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Spierziekten Nederland (1) ZIN rapport ataluren (2) https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-003374-91/BE (3)
Additional remarks	Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500-5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16-25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie.(1) De FDA registratie specificeert dat delandistrogene moxeparvovec alleen geïndiceerd is voor 4 tot 5 jarige ambulante patiënten. De indicatie in Europa is nog niet bekend. Patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) ontwikkelen vanaf de leeftijd van ongeveer 2 jaar een steeds erger wordende spierzwakte. Deze progressieve spierziekte wordt meestal voor het vijfde levensjaar ontdekt. De meeste patiënten zitten voor het dertiende jaar in een rolstoel. Uiteindelijk overlijden de meeste patiënten rond hun dertigste levensjaar, meestal als gevolg van ademhaling falen.(2) Patiënten worden gemiddeld ongeveer 30 jaar oud. Ongeveer (2/30*500) 33 patiënten zullen 4 tot 5 jaar oud zijn. De meesten hiervan zijn ambulant.

Patient volume

25 - 35

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Spierziekten Nederland (1) ZIN rapport ataluren (2) https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-003374-91/BE (3)

Additional remarks

Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500-5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16-25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie.(1) De FDA registratie specificeert dat delandistrogene moxeparvovec alleen geïndiceerd is voor 4 tot 5 jarige ambulante patiënten. De indicatie in Europa is nog niet bekend. Patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) ontwikkelen vanaf de leeftijd van ongeveer 2 jaar een steeds erger wordende spierzwakte. Deze progressieve spierziekte wordt meestal voor het vijfde levensjaar ontdekt. De meeste patiënten zitten voor het dertiende jaar in een rolstoel. Uiteindelijk overlijden de meeste patiënten rond hun dertigste levensjaar, meestal als gevolg van ademhaling falen.(2) Patiënten worden gemiddeld ongeveer 30 jaar oud. Ongeveer (2/30*500) 33 patiënten zullen 4 tot 5 jaar oud zijn. De meesten hiervan zijn ambulant.

Expected cost per patient per year

Cost	< 2,950,000.00
References	https://www.formularywatch.com/view/first-gene-therapy-for-duchenne-priced-at-3-2-million
Additional remarks	De prijs in de VS is bepaald op 3,2 miljoen per patiënt per jaar. Dit is lijn met de prijs van andere gentherapieën in de VS. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Deze zal mogelijk lager zijn.

Potential total cost per year

Total cost	88,500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

88,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.