Vouw alle secties open

Delandistrogene moxeparvovec

Elevidys

Uitgebreide indicatie For the Treatment of ambulatory pediatric patients aged 4 through 5 years with Duchenne muscular dys
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 88.500.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Delandistrogene moxeparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie For the Treatment of ambulatory pediatric patients aged 4 through 5 years with Duchenne muscular dystrophy (DMD) with a confirmed mutation in the DMD gene. (Bron: FDA)
Merknaam Elevidys
Fabrikant Roche
Portfoliohouder Roche
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Injectie/infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen DMD is caused by a mutation in the DMD gene resulting in lack of functional dystrophin protein. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a recombinant gene therapy designed to deliver the gene encoding the ELEVIDYS micro-dystrophin protein. ELEVIDYS is a non-replicating, recombinant, adenoassociated virus serotype rh74 (AAVrh74) based vector containing the ELEVIDYS micro-dystrophin transgene under the control of the MHCK7 promoter. (Bron: FDA Package insert)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Er is geen genezende behandeling voor spierdystrofie van Duchenne. De standaardbehandeling is beste symptomatische, ondersteunende zorg en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties. Gestreefd wordt onder andere naar behoud van spierlengte en gewrichtsmobiliteit en voorkomen van de-conditionering door inactiviteit in deze fase van de aandoening.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De interim 1 jaars resultaten van 20 patiënten in de fase 1B studie zijn recent gepubliceerd. De resultaten een jaar na toediening van delandistrogene moxeparvovec toonden aan dat het goed werd verdragen door patiënten en er een stabilisatie of zelfs verbetering van motorische vaardigheden plaatsvind. De fase 3 studie (Embark) loopt nog en wordt naar verwachting in 2024 afgerond.
Behandelduur eenmalig
Bronnen Ann Neurol. 2023 Aug 4;

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

25 - 35

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten Nederland (1) ZIN rapport ataluren (2) https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-003374-91/BE (3)
Aanvullende opmerkingen Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500-5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16-25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie.(1) De FDA registratie specificeert dat delandistrogene moxeparvovec alleen geïndiceerd is voor 4 tot 5 jarige ambulante patiënten. De indicatie in Europa is nog niet bekend. Patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) ontwikkelen vanaf de leeftijd van ongeveer 2 jaar een steeds erger wordende spierzwakte. Deze progressieve spierziekte wordt meestal voor het vijfde levensjaar ontdekt. De meeste patiënten zitten voor het dertiende jaar in een rolstoel. Uiteindelijk overlijden de meeste patiënten rond hun dertigste levensjaar, meestal als gevolg van ademhaling falen.(2) Patiënten worden gemiddeld ongeveer 30 jaar oud. Ongeveer (2/30*500) 33 patiënten zullen 4 tot 5 jaar oud zijn. De meesten hiervan zijn ambulant.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 2.950.000,00
Bronnen https://www.formularywatch.com/view/first-gene-therapy-for-duchenne-priced-at-3-2-million
Aanvullende opmerkingen De prijs in de VS is bepaald op 3,2 miljoen per patiënt per jaar. Dit is lijn met de prijs van andere gentherapieën in de VS. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Deze zal mogelijk lager zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

88.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.