Exagamglogene autotemcel

Exagamglogene autotemcel

Cardiovasculaire aandoeningen

Nieuw middel (specialité)

Overige niet-oncologische hematologische medicatie

Sickle cell disease (SCD) Beta-thalassemia, transfusion-dependent (TDT).

Vertex

Vertex

Autologe gemodificeerde celtherapie

Intraveneus

Infuus

Intramuraal (MSZ)

AUMC; UMCU/Creveld Kliniek; LUMC; ErasmusMC

Substance a.k.a. CTX001

Centraal (EMA)

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Ja

Januari 2023

Februari 2024

Ja

Registratieaanvraag in behandeling

For SCD: Hydroxyurea/hydroxycarbamide and red cell transfusions (top up / exchange). For TDT: Regular blood transfusions and iron chelation therapy, luspatercept.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

De therapeutische waarde voor deze vorm van stamcelgentherapie kan waarschijnlijk het beste vergeleken worden met allogene stamceltransplantatie voor patiënten met sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke thalassemie. Omdat deze behandeling in theorie minder bijwerkingen kan hebben (met name bestaat er geen risico op graft-versus-host-ziekte bij allogene transplantatie wel) zouden bij bewezen effectiviteit alle patiënten die in aanmerking komen voor een allogene transplantatie deze behandeling kunnen ondergaan. Derhalve is concurrentie met luspatercept (in ieder geval op de kinderleeftijd) mogelijk niet relevant. Aangezien we hier over curatieve therapie spreken, dat is niet het geval met luspatercept en omdat luspatercept nog niet voor kinderen geregistreerd is. Uit de data van CLIMB-111/21 die gepresenteerd zijn tijdens de EHA in juni 2023 blijkt dat van de 17 patiënten met SCD die behandeld zijn met exa-cel 94% het primaire eindpunt bereikten na 12 maanden (geen pijn crise meer). 100% had geen ziekenhuisopnames meer. Op basis van deze interim data ziet de effectiviteit er erg goed uit.

eenmalig

NCT03655678

Administered by IV infusion following myeloablative conditioning with busulfan.

10 - 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

hematologienederland.nl; Expertopinie (2)

In Nederland zijn ongeveer 100 tot 200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Met name patiënten die op dit moment allogene stamceltransplantatie ondergaan kunnen mogelijk in aanmerking komen voor dit product. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

< 2.000.000,00

https://www.fool.com/investing/2021/07/23/3-things-about-crispr-therapeutics-smart-investors/

De prijs in Nederland is nog niet bekend. Prijs inschattingen in de Verenigde Staten lopen tot $2,000,000 per patiënt.

40.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Nee

adisinsight; fabrikant

Frangoul et al 2021. N Engl J Med 2021; 384:252-260