Expand all sections

Fordadistrogene movaparvovec

Extended indication

Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Therapeutic value

No estimate possible yet
Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Fordadistrogene movaparvovec
Domain

Neurological disorders
Reason of inclusion

label_Nieuw middel (specialité)
Main indication

Duchenne
Extended indication

Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Manufacturer

Pfizer
Portfolio holder

Pfizer
Mechanism of action

Gene therapy
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Intravenous drip
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Centre of expertise

LUMC, Radboud, UMCU
Additional remarks 
Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Accelerated assessment
ATMP

Yes
Submission date

April 2024
Expected Registration

May 2025
Orphan drug

Yes
Registration phase

Clinical trials
Additional remarks 
De Fabrikant verwacht registratie in het tweede kwartaal van 2025

Therapeutic value

Current treatment options

De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties.
Therapeutic value

No estimate possible yet
Substantiation

Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk.
Duration of treatment

one-off
Frequency of administration

0 times a day
Dosage per administration

Patient specific dosing
References 
1. NCT04281485
2.  https://www.mdaconference.org/abstract-library/one-year-data-from-ambulatory-boys-in-a-phase-1b-open-label-study-of-fordadistrogene-movaparvovec-pf-06939926-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd/

Expected patient volume per year

Patient volume

< 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
Spierziekten Nederland (1);
Additional remarks 
Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

Expected cost per patient per year

References 
Fabrikant;
Additional remarks 
De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het 1ste kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

Potential total cost per year

Additional remarks 
De prijs is nog niet vastgesteld

Off label use

Off label use

No

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.