Fordadistrogene movaparvovec

Fordadistrogene movaparvovec

Neurologische aandoeningen

label_Nieuw middel (specialité)

Duchenne

Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients

Pfizer

Pfizer

Gentherapie

Intraveneus

Infuus

Intramuraal (MSZ)

LUMC, Radboud, UMCU

Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein.

Centraal (EMA)

Versnelde beoordeling

Ja

April 2024

Mei 2025

Ja

Klinische studies

De Fabrikant verwacht registratie in het tweede kwartaal van 2025

De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk.

eenmalig

0 maal per dag

Patient specific dosing

1. NCT04281485
2.  https://www.mdaconference.org/abstract-library/one-year-data-from-ambulatory-boys-in-a-phase-1b-open-label-study-of-fordadistrogene-movaparvovec-pf-06939926-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd/

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Spierziekten Nederland (1);

Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

Fabrikant;

De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het 1ste kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

De prijs is nog niet vastgesteld

Nee

Nee

Er is op dit moment geen overige informatie.