Givinostat

Uitgebreide indicatie	Ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Givinostat
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Duchenne
Uitgebreide indicatie	Ambulant Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Fabrikant	Italfarmaco
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Suspensie voor oraal gebruik
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Givinostat is een histon deacetylase (HDAC) inhibitor.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Augustus 2023
Verwachte registratie	September 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De primaire eindpunten van de EPIDYS trial zijn gehaald.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Bronnen	NCT02851797

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991 (1). NCT02851797 (2)
Aanvullende opmerkingen	Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studies (ambulante patiënten van 6 jaar of ouder) betreft een deel van deze populatie (2).

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991 (1). NCT02851797 (2)

Aanvullende opmerkingen

Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studies (ambulante patiënten van 6 jaar of ouder) betreft een deel van deze populatie (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Myeloproliferative disorders, Polycythaemia vera
Bronnen	Adis insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.