Leniolisib

Uitgebreide indicatie	Treatment for activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adolescents and adults 12 years or older.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Leniolisib
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Treatment for activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adolescents and adults 12 years or older.
Fabrikant	Pharming
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	November 2022
Verwachte registratie	Februari 2024
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Immunosuppressiva. Een voorbeeld hiervan is rapamycine (sirolimus), dat bij APDS met succes wordt gebruikt.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus. In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	10-70 mg
Bronnen	NCT02435173

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 17 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Orphanet; ESID registrer (2)
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1.

Patiëntvolume

< 17

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Orphanet; ESID registrer (2)

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.