Mim 8

Uitgebreide indicatie	Haemophilia A
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Mim 8
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Haemophilia A
Fabrikant	Novo Nordisk
Portfoliohouder	Novo Nordisk
Werkingsmechanisme	Stollingsfactor
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Blood coagulation factor stimulant.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Augustus 2024
Verwachte registratie	September 2025
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant geeft aan registratie in de tweede helft van 2025 te verwachten.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Emicizumab
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De klinische studies (FRONTIER) lopen nog.
Behandelduur	doorlopend
Bronnen	NCT05878938 (FRONTIER 5)
Aanvullende opmerkingen	Participants will receive Mim8 PPX once-weekly dosing (QW), once every two weeks dosing (Q2W), or once-monthly dosing s.c. injection using a prefilled fixed dose DV3407-C1 pen-injector for 26 weeks.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 1.376 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Jaarreportage HemoNED 2021 (1).
Aanvullende opmerkingen	Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). De patientaantallen zullen vergelijkbaar zijn met emicizumab gebruikersaantallen, maar de aantallen emicizumab gebruikers zullen mogelijk gaan stijgen. Op dit moment krijgt ongeveer 50% van de populatie emicizumab in de eerste 3 jaar na introductie. Dat zal naar verwachting doorgroeien richting 100%. De registratie-indicatie is nog niet geheel duidelijk (ernstige hemofilie, matig-ernstig?). Dit bepaalt ook het uiteindelijke patiëntvolume.

Patiëntvolume

< 1.376

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Jaarreportage HemoNED 2021 (1).

Aanvullende opmerkingen

Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). De patientaantallen zullen vergelijkbaar zijn met emicizumab gebruikersaantallen, maar de aantallen emicizumab gebruikers zullen mogelijk gaan stijgen. Op dit moment krijgt ongeveer 50% van de populatie emicizumab in de eerste 3 jaar na introductie. Dat zal naar verwachting doorgroeien richting 100%. De registratie-indicatie is nog niet geheel duidelijk (ernstige hemofilie, matig-ernstig?). Dit bepaalt ook het uiteindelijke patiëntvolume.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.