Vonicog alfa

Uitgebreide indicatie	Extension of indication for the prevention and treatment of haemorrhage or surgical bleeding in adults (age 18 years and older) with von Willebrand disease (VWD), when desmopressin (DDAVP) treatment alone is ineffective or contraindicated.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	1.000.000,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Vonicog alfa
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication for the prevention and treatment of haemorrhage or surgical bleeding in adults (age 18 years and older) with von Willebrand disease (VWD), when desmopressin (DDAVP) treatment alone is ineffective or contraindicated.
Merknaam	Veyvondi
Fabrikant	Baxalta
Werkingsmechanisme	Stollingsfactor
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Recombinant Von Willebrand factor

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Maart 2023
Verwachte registratie	December 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie oktober 2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Behandeling in de vorm van profylaxe heeft meerwaarde over ' on de mand' en is vergelijkbaar wanneer vergeleken wordt met profylaxe met al bestaande plasma derived producten.
Bronnen	NCT03879135

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Ntvg (1); Expert opinie (2);
Aanvullende opmerkingen	De ziekte van von Willebrand (VWD) is de meest voorkomende erfelijke bloedingsziekte in Nederland. Het ziektebeeld komt in lichte vorm bij ongeveer 1% van de algemene bevolking voor;1 1 op de 10.000 individuen heeft echter een ernstiger fenotype met klinisch relevante bloedingen, waarvoor behandeling noodzakelijk is (1). Patientaantallen zijn moeilijk in te schatten aangezien de klinische presentatie van von Willebrand zeer variabel is. Dus niet direct uit het aantal patiënten te extrapoleren. Profylaxe is nu slechts sporadisch in gebruik bij von Willebrand, maar is stijgend. Oudere studies toonden ongeveer 25% van type 3 op profylaxe, maar zeldzaam in geval van type 1 of 2 (2). Er wordt verwacht dat er maximaal 40 patiënten in Nederland behandelt zullen worden.

Patiëntvolume

< 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Ntvg (1); Expert opinie (2);

Aanvullende opmerkingen

De ziekte van von Willebrand (VWD) is de meest voorkomende erfelijke bloedingsziekte in Nederland. Het ziektebeeld komt in lichte vorm bij ongeveer 1% van de algemene bevolking voor;1 1 op de 10.000 individuen heeft echter een ernstiger fenotype met klinisch relevante bloedingen, waarvoor behandeling noodzakelijk is (1). Patientaantallen zijn moeilijk in te schatten aangezien de klinische presentatie van von Willebrand zeer variabel is. Dus niet direct uit het aantal patiënten te extrapoleren. Profylaxe is nu slechts sporadisch in gebruik bij von Willebrand, maar is stijgend. Oudere studies toonden ongeveer 25% van type 3 op profylaxe, maar zeldzaam in geval van type 1 of 2 (2). Er wordt verwacht dat er maximaal 40 patiënten in Nederland behandelt zullen worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	22.000,00 - 28.000,00
Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Lijstprijs: VEYVONDI® 650 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: €633,10. VEYVONDI® 1.300 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: €1.266,20. Dit is een AIP van €0,974 per IE wat gelijk is aan de AIP per IE van het andere beschikbare VWF-concentraat (Wilfactin®) in de markt dat uit plasma gezuiverd wordt. Alle zuivere VWF-preparaten zijn derhalve gelijk geprijsd.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.