Burosumab Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Burosumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Crysvita Fabrikant Kyowa Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Verwachte meerwaarde met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Studies worden nu afgerond. Er lijkt sprake te zijn van een significante toename fysieke functies en vermindering vanstijfheid. Risico's: kosten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2017 Verwachte registratie Februari 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie CHMP december 2017. Geregistreerd in februari 2018, nog niet vergoed (april 2018). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 850 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Orphanet: prevalence of approximately 1/ 20,000. Dit betekent 850 per 17miljoen inwoners. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Waarschijnlijk hoge kosten Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen