Burosumab Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 41,139,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Burosumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Crysvita Fabrikant Kyowa Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Verwachte meerwaarde met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Studies worden nu afgerond. Er lijkt sprake te zijn van een significante toename fysieke functies en vermindering van stijfheid. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2017 Verwachte registratie Februari 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie CHMP december 2017. Geregistreerd in februari 2018. Add-on status toegekend in juli 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 0,8 mg/kg Bronnen EPAR Aanvullende opmerkingen The recommended dose at the start of treatment is 0.4 mg per kg of body weight, and then 0.8 mg/kg every two weeks to continue treatment. The dose is adjusted according to the patient’s phosphate levels in the blood. The maximum dose is 90 mg every two weeks. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 126 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet; Beck-Nielsen et al. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7. Aanvullende opmerkingen De totale prevalentie volgens Orphanet bedraagt ongeveer 1/ 20.000. Dit betekent 850 per 17 miljoen inwoners. De incidentie van erfelijke rachitis berekend in een studie in Denemarken is 4,3/100.000 nieuwgeborenen, wat voor Nederland uitkomt op ongeveer 7 nieuwe patiënten per jaar. Er vanuit gaande dat patiënten bij een leeftijd van 18 jaar zijn uitgegroeid zou dit voor deze groep een prevalentie van 126 betekenen. Hoeveel hiervan daadwerkelijk voor in aanmerking komen is niet bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 93,000.00 - 560,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018 Aanvullende opmerkingen Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 10 kg heeft 8 mg Crysvita per toediening nodig en dus 1 flacon van 10 mg/ml per toediening. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €93.373,28. Een patiënt van 70 kg heeft 56 mg Crysvita per toediening nodig en dus 2 flacons per toediening. Dat is in totaal €21.545,56. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €560.184,56. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 41,139,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen