Ruxolitinib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have inadequate response to corticosteroids or other systemic therapies for Jakavi. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 13,499,655.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ruxolitinib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have inadequate response to corticosteroids or other systemic therapies for Jakavi. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Jakavi Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum A en B ziekenhuizen volgens Hovon echelonering. Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2021 Verwachte registratie Mei 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in maart 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Na steroïden in de eerste lijn is er nog geen standaard behandeling in de tweede lijn. Diverse middelen worden toegepast in tweede lijn, waaronder ciclosporine, calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, ruxolitinib et cetera. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing REACH1 studie (fase 2 studie met ruxolitinib bij steroïd-refractaire aGvHD) heeft het primaire eindpunt bereikt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 5-10mg Bronnen Fabrikant op basis van: http://www.hovon.nl/upload/File/werkgr_stamcel/GvHD%20richtlijn%20definitief.pdf https://www.ascopost.com/issues/june-10-2019/ruxolitinib-approved-for-acute-graft-vs-host-disease/ https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/results-reach1-study-ruxolitinib-jakafir-treatment-acute-graft https://www.nature.com/articles/s41409-019-0526-0" Aanvullende opmerkingen Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 290 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant op basis van de EBMT database. Farmatec website add-on indicaties (status april 2022). Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patiënten per jaar. In 2020 zijn er echter 290 declaraties geweest voor acute en chronische GvHD tezamen. Aangezien er als sinds 2017 aanspraak is op het off-label gebruik van ruxolitinib voor de behandeling van acute én chronische GvHD, is het niet aannemelijk dat dit snel zal stijgen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 69,229.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Berekend op basis van de lijstprijs (AIP april 2022). Aanvullende opmerkingen Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Totale kosten voor een heel jaar op basis van 10mg per dosering: €189,67 per patiënt per dag x 365 dagen = €69.229,55. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13,499,655.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Jakavi wordt in de praktijk reeds off-label toegepast voor behandeling van steroïd-refractaire Graft-versus-host-ziekte en is hiervoor al opgenomen in de Hovon richtlijnen. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen