Tisagenlecleucel-T Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication for Kymriah, to include adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after two or more lines of systemic therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 112,000,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tisagenlecleucel-T Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Extension of indication for Kymriah, to include adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after two or more lines of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kymriah Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie Mei 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie ontvangen in maart 2022. Kymriah is breed uitgesloten van vergoeding en stroomt derhalve automatische de sluis in. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 350 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties). Aanvullende opmerkingen Er zijn 350 patiënten per jaar met FL of MZL die een tweedelijns behandeling starten. Een gedeelte van deze patiënten zal mogelijk gebruik maken van Tisagenlecleucel-T. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 320,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-Standaard Aanvullende opmerkingen Eenmalige toediening Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 112,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen