Palovarotene Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie FOP Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Palovarotene Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie FOP Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sohonos Fabrikant Ipsen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Amsterdam UMC (Europees expertisecentrum) Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2021 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De aanvraag voor marketingauthorisatie in Europa is teruggetrokken. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen. Momenteel worden de aan FOP geassocieerde "flare-ups" (pijnlijke zwellingen die kunnen resulteren in nieuwe HO) symptomatisch behandeld met NSAID's, corticosteroïden en eventueel lokaal koelen. Daarnaast is er een preventiebeleid wat betreft "flare-ups"; deze kunnen ontstaan door trauma, virale infecties, intramusculaire injecties en chirurgische ingrepen. Er zijn momenteel geen geregistreerde behandelopties die flare-ups of HO voorkomen of verminderen. Op dit moment worden patiënten geïncludeerd in diverse klinische studies naar FOP behandelmodaliteiten. Op dit moment is er geen klinische trial bekend waaruit op korte termijn een EMA-indiening kan worden verwacht/voortvloeien. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 5mg Bronnen NCT03312634 (MOVE trial) en diverse aanverwante fase II studies (NCT02190747; NCT02279095; natural history data NHS (nog niet gepubliceerd). Aanvullende opmerkingen Tijdelijke dosisaanpassing ("flare-up" regime) bij flare-ups (20mg/dag voor 4 weken, daarna 10mg/dag voor 8 weken); als flare-up nog niet voorbij is, kan door arts en patiënt gekozen worden voor 4 weken durende verlengingen van het "flare-up" regime van 20 of 10 mg/dag, tot de flare-up voorbij is). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 6 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Baujat G. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases Rare Dis. 2017 (1); expert opinie (2); Aanvullende opmerkingen De prevalentie van FOP wordt in internationale literatuur geschat op ongeveer 1,36 gevallen per 1 miljoen inwoners (1). Dit zou voor Nederland betekenen dat er circa 23 patiënten zouden zijn. In het Nederlandse expertisecentrum (AUMC) worden zowel Nederlandse patiënten als patiënten uit diverse andere landen behandeld, dit zijn inclusief buitenlandse patiënten meer dan 30 patiënten. Conform expert opinie zijn op dit moment alle Nederlandse patiënten in beeld (en is de bovenstaande berekening gebaseerd op literatuur niet correct). Dit gaat om 10 tot 12 patiënten uit Nederland. Een groot deel van deze patiënten is geïncludeerd in studies. Naar schatting zal het maximaal aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze therapie 5 tot 6 bedragen, maar in de praktijk waarschijnlijk lager uitvallen en enkele patiënten betreffen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Nog niet bekend Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen De aanvraag voor marketingauthorisatie in Europa is teruggetrokken. Dit geneesmiddel kan worden verwijderd uit de Horizonscan.