Pralsetinib Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Gavreto is indicated for the treatment of adults and pediatric patients 12 years of age and older with locally advanced or metastatic RET fusion-positive thyroid cancer who require systemic therapy following prior treatment with Tyrosine kinase inhibitors and not previously treated with a RET inhibitor. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.950.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pralsetinib Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Schildklierkanker Uitgebreide indicatie Gavreto is indicated for the treatment of adults and pediatric patients 12 years of age and older with locally advanced or metastatic RET fusion-positive thyroid cancer who require systemic therapy following prior treatment with Tyrosine kinase inhibitors and not previously treated with a RET inhibitor. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Gavreto Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Selectieve remmer van RET-kinase. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2021 Verwachte registratie September 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cabozantinib/vandetanib in de toekomst mogelijk ook selpercatinib Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing ARROW, een fase 1/2 studie, toonde een overall response rate van 71% (95% CI 48–89) aan in patiënten met treatment-naive RET-mutant medullary thyroid carcinoom en 60% (95% CI 46–73) in patiënten die eerder cabozantinib or vandetanib, of beide. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400mg Bronnen https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2213858721001200?via%3Dihub Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL 2018(1); Expert opinie (2); Aanvullende opmerkingen Er zijn maximaal 100 volwassen patiënten met schildkliercarcinoom (exclusief medullair). Mogelijk zo'n 10%-20% van deze groep zal "RET fusion positive" schildkliercarcinoom hebben (1). Bij de niet-medullaire schildkliercarcinoom wordt niet getest en gezien er daarvoor standaardbehandelingen is de inschatting dat er toch minder patiënten in aanmerking komen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 130.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Prijs voor Nederland nog niet bekend maar gelijke kosten verwacht met selpercatinib. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.950.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen