Pacritinib Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Patients with myelofibrosis who have thrombocytopenia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 945,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pacritinib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Patients with myelofibrosis who have thrombocytopenia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Epjevy Fabrikant Cti Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tyrosine kinase inhibitor gericht tegen JAK2 en FLT3 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Pacritinib was al eerder ingediend in juni 2016 maar werd teruggetrokken in maart 2017 vanwege tijdtekort om nieuwe data in de aanvraag te includeren. De aanvraag die in juli 2017 is ingediend is in februari 2019 teruggetrokken met als reden dat CTI niet is staat is data te leveren binnen de procedurele tijdslijn om de vragen van de EMA te adresseren. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ruxolitinib Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 15.6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 21 - 33 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Mesa et al. Lancet Haematol. 2017 May;4(5):e225-e236. Aanvullende opmerkingen 118 diagnoses in 2016. Trombocytopenie komt voor bij 18 tot 28% van de myelofibrosis patiënten (21 tot 33 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30,000.00 - 40,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen De vergoeding per patiënt in 2015 voor de huidige behandelmethode met ruxolitinib was €32.174,00. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 945,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan Overige informatie Aanvullende opmerkingen