Selpercatinib Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication for Retsevmo to include the treatment of adults with advanced RET fusion positive solid tumours, when treatment options not targeting RET provide limited clinical benefit, or have been exhausted. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2.842.620,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Selpercatinib Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Tumoragnostische geneesmiddelen Uitgebreide indicatie Extension of indication for Retsevmo to include the treatment of adults with advanced RET fusion positive solid tumours, when treatment options not targeting RET provide limited clinical benefit, or have been exhausted. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Retsevmo Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Eli Lilly Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Selpercatinib is een remmer van de rearranged during transfection (RET)-receptor tyrosinekinase. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie Mei 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Handelsvergunning per 29 april 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Mediane overall survival was 18 maanden (95% CI: 10.7, NE); mediane respons duur van 37,2 maanden en ORR 44,2%(1-3). Het is een effectief middel voor patiënten met RET fusie positieve solide tumoren. De data voldoen aan bijna alle PASKWIL criteria voor niet-gerandomiseerde studies. ORR 44,2% voor zeldzame indicatie met een sterke biologische rationale. De conclusie over PFS/OS is niet te maken in verband met heterogene patiëntenpopulatie. Behandelduur Mediaan 9.7 maand/maanden Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 160mg Bronnen 1-ASCO Gastrointestinal Cancers symposium; Jan 18-20.2024; 2-EPAR 21 Maart 2024; 3-SmPC Retsevmo. Aanvullende opmerkingen ORR: 44% Mediane PFS: 13,2m (1-2). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 22 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen American Association for Cancer Research (AACR) Project GENIE cBioPortal for Cancer Genomics. AACR Project GENIE Consortium. AACR Project GENIE: powering precision medicine through an International Consortium. Cancer Discov. 2017;7(8):818-831. Aanvullende opmerkingen In LIBRETTO-001 waren de meest voorkomende RET-fusie positieve tumoren anders dan long- of schildkliertumoren: pancreas, colorectaal, salivary, sarcoma en onbekend primair. De indicatie in het verwachte label zal alleen betrekking hebben op patiënten met een RET-fusie. Patiënten met een RET-mutatie komen dus niet in aanmerking voor behandeling met selpercatinib. De incidentie van RET-fusie positieve solide tumoren anders dan NSCLC en TC is 0,0863%(1 tot 6). Het voorkomen van RET-fusies komt overeen met dat van NTRK-genfusies (0,3 tot 1% van alle vergevorderde of gemetastaseerde solide tumoren) (7). In het Consensusrapport Diagnose en Behandeling van NTRK-genfusie gerelateerde solide tumoren (7) wordt gesteld dat "Er in Nederland circa 110.000 nieuwe oncologiepatiënten per jaar zijn, waarvan circa 60% na behandeling geneest". De overige 40% vertoont na verloop van tijd lokale uitbreiding en/of metastasering (circa 44.000). Verwacht wordt dat hiervan ongeveer 25.000 patiënten een goede conditie zullen hebben om een behandeling met een TRK-remmer te kunnen ontvangen. Deze patiënten komen in aanmerking voor een screenende test. Dit zou betekenen dat 22 patiënten (0,0863% van 25.000) met een RET-fusie gevonden zullen worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 129.210,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Z-index november 2024 Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.842.620,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Zie overige indicaties op de scan, ook lopende studies CNS kanker Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen