Leriglitazone Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) in male adults (adrenomyeloneuropathy [AMN] phenotype) Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Leriglitazone Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) in male adults (adrenomyeloneuropathy [AMN] phenotype) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Minoryx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Peroxisome proliferator-activated receptor gamma agonist. Amerikaanse merknaam: Camcevi, merknaam in Nederland/Europa nog niet bekend. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2022 Verwachte registratie September 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Update 9 februari The company for Nezglyal has requested a re-examination of EMA’s January 2024 opinion. Upon receipt of the grounds of this request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase 2-3 klinische studie (NCT03231878), genaamd ADVANCE, omvatte 116 mannen met AMN, die gedurende 96 weken (bijna twee jaar) leriglitazon of een placebo kregen. De proef werd uitgevoerd in Noord-Amerika en Europa en werd gesponsord door Minoryx. Van degenen die deelnamen, voltooiden 96 de studie, waarbij initieel 90% van de deelnemers doorging in een open-label studie. Het primaire eindpunt van de studie was een verandering vanaf het begin van de studie (baseline) in de zes minuten durende looptest (6MWT): onder de gehele onderzoekspopulatie waren veranderingen in de 6MWT vanaf baseline niet statistisch significant. Er wordt gesuggereerd dat er bij vroege symptomatische AMN wel enig effect is. Volgens het expertise centrum is er vooralsnog geen overtuigend bewijs van effect. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03231878 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl; expertopinie Aanvullende opmerkingen X-ALD komt voor bij 1 tot 2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170 tot 425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld één patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Het aantal mannen met X-ALD met AMN fenotype is hoog. Als effectiviteit wordt aangetoond dan komen er mogelijk tientallen patiënten voor in aanmerking. Maar gezien voorlopige inschatting expert is effectiviteit nog onvoldoende aangetoond. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Friedreich's ataxia Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen