Osilodrostat Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Cushing's syndroom Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 2,200,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Osilodrostat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie Cushing's syndroom Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Osilodrostat is een inhibitor van aldosterone synthase/11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben met andere medicatie wat Ketoconazol wel had. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum 2018 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase III studie (NCT02180217). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Pasireotide, ketoconazol (janssen/cilag) niet leverbaar, mitotane, metyrapone, mifeproston. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing 11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben met andere medicatie wat Ketoconazol wel had. Behandelduur Gemiddeld 2 jaar/jaren Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 30 mg Bronnen Fleseriu et al. Pituitary. 2016 Apr;19(2):138-48; Bertagna X et al. LCI699. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(4):1375–1383; Aramani S, Clin Drug Investigat. 2017 Aanvullende opmerkingen Bij vrouwen leidt osilodrostat tot overbeharing, zou uptake kunnen tegen gaan. Meerdere 11β-hydroxylase remmers voor met name hypertensie zijn in ontwikkeling. Bij Cushing's syndroom mogelijk vele jaren behandeling, zeker bij sub-clinische Cushing. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Hypofyse Stichting. Aanvullende opmerkingen Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Osilodrostat zal de markt moeten delen met Pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconzal. Wordt met name als bridging gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40%. Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten. Exact aantal patiënten is dus afhankelijk van de precieze indicatiestelling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 20,000.00 - 35,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft een prijsrange aan van €20.000-35.000. Zal moeten concurreren met Pasireotide wat eveneens €20.000-35.000 per patiënt per jaar kost. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,200,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen