Osilodrostat Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Isturisa is geïndiceerd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing bij volwassenen. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 2.200.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Osilodrostat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie Isturisa is geïndiceerd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing bij volwassenen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Isturisa Fabrikant Recordati Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Osilodrostat is een inhibitor van aldosterone synthase/11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2018 Verwachte registratie Januari 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie (NCT02180217). Positieve CHMP-opinie in november 2019. Start beoordeling ZIN november 2020 beoordeling voor vergoeding GVS. Therapeutische waarde Huidige behandelopties pasireotide, ketoconazol, mitotane, metyrapone, mifeproston. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing 11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol. LINC-3 studie heeft primaire eindpunt gehaald. Behandelduur Gemiddeld 2 jaar/jaren Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 30 mg Bronnen NCT02697734; Fleseriu et al. Pituitary. 2016 Apr;19(2):138-48; Bertagna X et al. LCI699. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(4):1375–1383; Aramani S, Clin Drug Investigat. 2017; Scrip23 juli 2018 Aanvullende opmerkingen Bij vrouwen leidt osilodrostat tot overbeharing, zou uptake kunnen tegen gaan. Meerdere 11β-hydroxylase remmers voor met name hypertensie zijn in ontwikkeling. Bij Cushing's syndroom mogelijk vele jaren behandeling, zeker bij sub-klinische Cushing. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Hypofyse Stichting; CFH rapport pasireotide 10-aug-2012 Aanvullende opmerkingen Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Ten minste 50% wordt succesvol geopereerd (25). Osilodrostat zal de markt moeten delen met pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconazol. Wordt met name als bridging therapie gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40% (10). Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 20.000,00 - 35.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Verwachte prijsrange van €20.000-€35.000. Zal moeten concurreren met pasireotide wat eveneens €20.000-€35.000 per patiënt per jaar kost. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.200.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen