Bardoxolone Methyl Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie For the treatment of chronic kidney disease caused by Alport syndrome in adults and children 12 years and above. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Bardoxolone Methyl Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie For the treatment of chronic kidney disease caused by Alport syndrome in adults and children 12 years and above. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Imbarkyd Fabrikant Reata Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antioxidant Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratieaanvraag teruggetrokken (CHMP opinie december 2022). Therapeutische waarde Huidige behandelopties SGLT2-remmers. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het geneesmiddel heeft een anti-inflammatoir en daarmee antifibrotische werking en dat zou theoretisch de achteruitgang van nierfunctie bij patiënten met een nierziekte kunnen vertragen. Er is eerder een trial geweest die is gestaakt vanwege toename van hartfalen. Alvorens een uitspraak te kunnen doen is meer informatie nodig over werking/bijwerkingsprofiel en effectiviteit. In deze doelgroep worden ook SGLT2-remmers en finerenone ingezet. Er zal dus ook informatie moeten komen wat de mogelijke meerwaarde is naast deze geneesmiddelen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 5mg - 30mg Bronnen NCT03749447 Aanvullende opmerkingen The maximum dosage is determined by proteinuria status from the last on-treatment visit in the prior qualifying study or a screening visit, if necessary. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nierstichting Aanvullende opmerkingen Hypertensie, diabetes mellitus type 2 en atherosclerotisch vaatlijden zijn de belangrijkste oorzaken van chronische nierschade. Ruim 10% (1,7 miljoen mensen) van de Nederlandse bevolking heeft chronische nierschade, 40% (680.000 mensen) daarvan weet dat niet. Klachten ontstaan vaak pas als de nierfunctie nog maar 30% is, dit betreft dus een klein deel van deze patiëntengroep welke uiteindelijk in aanmerking kunnen komen voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen