Axicabtagene ciloleucel Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 98,100,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yescarta Fabrikant Gilead Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Yescarta is al geregistreerd, voor deze indicatie na twee of meer lijnen systemische therapie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum November 2021 Verwachte registratie September 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De resultaten uit de Zuma-7 studie zijn gepresenteerd. De eindpunten in de studie zijn gehaald. Er is een duidelijke meerwaarde te zien ten opzichte van de standaard behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Eenmalige infusie. Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019 (1); Expert opinie (2) Aanvullende opmerkingen De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2015 was 1.214 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweede lijn behandeld met autologe stamceltransplantatie (1). Aangezien ook patiënten die iets minder fit zijn mogelijk een stamceltransplantatie kunnen ondergaan wordt er verwacht dat er maximaal een patiëntengroep van 300 in aanmerking komt voor deze behandeling(2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019. Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 98,100,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma. Bronnen Addisinsight. Aanvullende opmerkingen Lopende fase 2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen