Axicabtagene ciloleucel Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 98.100.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yescarta Fabrikant Gilead Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Yescarta is al geregistreerd, voor deze indicatie na twee of meer lijnen systemische therapie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum November 2021 Verwachte registratie September 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De resultaten uit de Zuma-7 studie zijn gepresenteerd. De eindpunten in de studie zijn gehaald. Er is een duidelijke meerwaarde te zien ten opzichte van de standaard behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Eenmalige infusie. Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019 (1); Expert opinie (2) Aanvullende opmerkingen De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2015 was 1.214 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweede lijn behandeld met autologe stamceltransplantatie (1). Aangezien ook patiënten die iets minder fit zijn mogelijk een stamceltransplantatie kunnen ondergaan wordt er verwacht dat er maximaal een patiëntengroep van 300 in aanmerking komt voor deze behandeling(2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019. Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 98.100.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma. Bronnen Addisinsight. Aanvullende opmerkingen Lopende fase 2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen