Axicabtagene ciloleucel Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 65.400.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yescarta Fabrikant Gilead Portfoliohouder Gilead Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met 1) diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en hooggradig B-cellymfoom (HGBL) dat recidiveert binnen 12 maanden na voltooiing van, of dat refractair is voor eerstelijns chemo-immunotherapie. 2) recidiverend of refractair (r/r) DLBCL en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie. 3) r/r folliculair lymfoom (FL) na drie of meer lijnen systemische therapie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum December 2021 Verwachte registratie Oktober 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Voor de indicatie 3L DLBCL loopt een financieel arrangement tot 1 januari 2025. Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) beoordeelt Zorginstituut Nederland of axicabtagene ciloleucel (Yescarta®; axi-cel) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Start beoordeling dossier in november 2023. Datum publicatie advies verwacht in mei/juni 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Autologe stamceltransplantatie Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De EFS op 2-jr Yescarta was 41% versus SoC 16%. De mediane OS Yescarta NR versus SOC 25 maanden (NB 56% van de patiënten niet reagerend op SOC kreeg daarna nog immuuntherapie). De kwaliteit van leven verbetert ten opzichte van autologe stamceltransplantatie. Bij chemogevoelige ziekte is er voorkeur voor autologe stamceltransplantatie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Eenmalige infusie. Bronnen Locke et al. ZUMA-7. NEJM. 2022 Feb 17;386(7):640-654. doi: 10.1056 Winston et.al. ZUMA-7. NEJM 2023 June. doi: 10.1056 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR (1); Raut et al. South Asian J Cancer. 2014 Jan-Mar; 3(1): 66–70; Casulo et al. Blood 2015 125:40-47; expertopinie Aanvullende opmerkingen NKR (2015): 1.399 DLBLC en varianten (inclusief PMBCL); 474 FL. Ongeveer 50 tot 60% van de patiënten met DLBCL behalen complete remissie na eerstelijnstherapie. 30 tot 40% relapse en 10% refractory. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 200 patiënten in aanmerking komen, een gedeelte van de patiënten zal ASCT blijven ontvangen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019. Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 65.400.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met r/r folliculair lymfoom (FL) na drie of meer lijnen systemische therapie. Bronnen SPC Yescarta Aanvullende opmerkingen Lopende fase 2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen