Lumasiran Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Primary hyperoxaluria type 1 (PH1) 6 Years and older. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Lumasiran Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Primary hyperoxaluria type 1 (PH1) 6 Years and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Small interfering RNA (siRNA) Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld). Gezien de hoge prijs mogelijk intramurale bekostiging. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2020 Verwachte registratie November 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat registratie plaats zal vinden in Q4 van 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantie. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op basis van preklinische studies lijkt lumasiran effectief. Het werkt via RNA silencing, deze werking is vaak effectief gebleken. Het geneesmiddel kan uitkomst bieden voor patiënten die niet reageren op een vitamine B6 behandeling. Mogelijke risico's zijn echter nog niet in kaart gebracht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per 4 weken Dosis per toediening 3 mg/kg Bronnen ILLUMINATE-A (NCT03681184) Aanvullende opmerkingen Patients receive three monthly loading doses of lumasiran followed by quarterly maintenance doses. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 12 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orpha.net; expertopinie Aanvullende opmerkingen De incidentie bedraagt 1-3 per miljoen geboorten. Aangezien er jaarlijks ongeveer 150.000 kinderen worden geboren in Nederland is de incidentie <1. Mogelijk zal er een prevalente patiëntenpopulatie van 10-12 in aanmerking komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/alnylam-seeking-lumasiran-approvals-soon-but-has-two-rivals-on-its-heels Aanvullende opmerkingen De lijstprijs in de Verenigde Staten zal minstens $350,000 aan jaarlijkse kosten bedragen. Gekeken naar de andere antisense middelen van deze leverancier (patisiran en givosiran). Zal het bedrag mogelijk hoger uitvallen. “While we await information on lumasiran pricing, discussions with management suggested to us that our price estimate of $350,000/year could be conservative with upside should Alnylam adopt an aggressive pricing strategy similar to Givlaari at $575,000/year,” Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen