Lumasiran Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3,209,415.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Lumasiran Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Oxlumo Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Small interfering RNA (siRNA) Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld). Dit geneesmiddel maakt deel uit van het ODAP-traject van de zorgverzekeraars. Er zal daardoor intramurale bekostiging plaatsvinden. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2020 Verwachte registratie November 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Geregistreerd in november 2020. Er wordt nog gekeken naar een oplossing voor een mogelijkheid tot vergoeding. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op basis van preklinische studies lijkt lumasiran effectief. Het werkt via RNA silencing, deze werking is vaak effectief gebleken. Het geneesmiddel kan uitkomst bieden voor patiënten die niet reageren op een vitamine B6 behandeling. Mogelijke risico's zijn echter nog niet in kaart gebracht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per 4 weken Dosis per toediening 3 mg/kg Bronnen ILLUMINATE-A (NCT03681184) Aanvullende opmerkingen Patients receive three monthly loading doses of lumasiran followed by quarterly maintenance doses. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 12 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orpha.net; expertopinie Aanvullende opmerkingen De incidentie bedraagt 1-3 per miljoen geboorten. Aangezien er jaarlijks ongeveer 150.000 kinderen worden geboren in Nederland is de incidentie <1. Mogelijk zal er een prevalente patiëntenpopulatie van 10-12 in aanmerking komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 291,765.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/alnylam-seeking-lumasiran-approvals-soon-but-has-two-rivals-on-its-heels Aanvullende opmerkingen De lijstprijs in de Verenigde Staten zal minstens $350,000 aan jaarlijkse kosten bedragen. Gekeken naar de andere antisense middelen van deze leverancier (patisiran en givosiran). Zal het bedrag mogelijk hoger uitvallen. “While we await information on lumasiran pricing, discussions with management suggested to us that our price estimate of $350,000/year could be conservative with upside should Alnylam adopt an aggressive pricing strategy similar to Givlaari at $575,000/year,” Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,209,415.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen