Vosoritide Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of children less than 2 years of age, Voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,575,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Vosoritide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of children less than 2 years of age, Voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Voxzogo Fabrikant BioMarin Portfoliohouder BioMarin Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig). Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie Oktober 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Vosoritide is wel geregistreerd voor patiënten ouder dan 2 jaar, maar nog niet op de markt. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mogelijk is er meer winst als er al onder de twee jaar begonnen wordt met de behandeling en daardoor mogelijk een gunstigere skeletgroei. Daarnaast is er mogelijk een gunstig effect op het voorkomen van vernauwing van het wervelkanaal. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 15·0 μg/kg Bronnen Klinisch genetica NL, Lancet September 05, 2020, Genetics in Medicine volume 23, pages 2443–2447 (2021) EMA web site Aanvullende opmerkingen Gemiddelde eindlengte is voor mannen 1.31 m, voor vrouwen 1.24 m. Vosoritide geeft groei van 1.57cm per jaar en verbetering van lichaamsproporties. Onderzocht in leeftijdsgroep 5-17 jaar. Beste effect op groei tussen 2-5 jaar. De vraag is of dat het middel ook goed werkt tijdens groeispurt omdat deze afwijkend is bij achondroplasie Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 7 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Birth prevalence of achondroplasia: A systematic literature review and meta‐analysis. Pamela K. Foreman. Am J Med Genet A. 2020 (1); Aanvullende opmerkingen De geboorteprevalentie is 5 op de 100.000. Dit betekent dat er 7 nieuwe patiënten per jaar in aanmerking komen (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 200,000.00 - 250,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.bvkm.nl/thema/achondroplasie-en-vosoritide-veelgestelde-vragen-en-antwoorden/ Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft in eerste instantie ingezet op gemiddeld 200.000 tot 250.000 euro per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,575,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen