Pegzilarginase Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Hyperargininaemia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pegzilarginase Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Hyperargininaemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Aeglea Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Arginase replacement. Intraveneuze of subcutane toediening. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2022 Verwachte registratie September 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Estimated primary completion datum fase 3 studie in augustus 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bloedtransfusie kan de arginaseactiviteit beïnvloeden. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het lijkt effectief in het verminderen van de arginine plasmawaarden (in ieder geval de eerste weken). Het is echter nog onzeker of er ook toegevoegde waarde is klinisch (en of het kosteneffectief zal zijn). Ook is het nog onbekend wat de langere termijn effecten zijn. Het lijkt vooralsnog dat er relatief veel bijwerkingen zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03921541 Aanvullende opmerkingen After completion of 24 weeks DB treatment, weekly IV infusions of pegzilarginase plus individualized disease management for an additional 150 weeks, with the option to receive treatment by SC after 8 weeks of the LTE study. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 17 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); Aanvullende opmerkingen Arginase deficiëntie is een zeldzame aandoening in Nederland. De ziekte komt voor bij ongeveer 1 op de miljoen personen (1). Dit betekent dat er in theorie 17 patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen