Pegzilarginase Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Loargys is indicated for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1‑D), also known as hyperargininemia, in adults, adolescents and children aged 2 years and older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Pegzilarginase Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Loargys is indicated for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1‑D), also known as hyperargininemia, in adults, adolescents and children aged 2 years and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Loargys Fabrikant Immedica Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Intramuraal als het gaat om intraveneuze toediening. Extramuraal als het gaat om subcutane thuis toediening. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2022 Verwachte registratie December 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie oktober 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bloedtransfusie kan de arginaseactiviteit beïnvloeden. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het lijkt effectief in het verminderen van de arginine plasmawaarden (in ieder geval de eerste weken). Het is echter nog onzeker of er ook toegevoegde waarde is klinisch (en of het kosteneffectief zal zijn). Ook is het nog onbekend wat de langere termijn effecten zijn. Het lijkt vooralsnog dat er relatief veel bijwerkingen zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03921541 (1); Fabrikant (2) Aanvullende opmerkingen After completion of 24 weeks DB treatment, weekly IV infusions of pegzilarginase plus individualized disease management for an additional 150 weeks, with the option to receive treatment by SC after 8 weeks of the LTE study (1). Loargys is a chronic treatment and its dosing regimen depends on patients weight (2). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); expertise centrum (2) Aanvullende opmerkingen Arginase deficiëntie is een zeldzame aandoening in Nederland. De ziekte komt voor bij ongeveer 1 op de miljoen personen (1). Dit betekent dat er in theorie 17 patiënten in aanmerking komen. In de praktijk is er slechts 1 patiënt in Nederland bekend (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen (Inter)nationale lijstprijzen zijn nog niet bekend. De fabrikant geeft aan dat de verwachte lijstprijs in Nederland nog niet bekend is en het product ook in Amerika nog niet gecommercialiseerd is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen