Setmelanotide Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Rare genetic obesity disorders including pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency, LepR deficiency, Bardet-Biedl syndrome, Prader-Willi syndrome and Alstrom syndrome. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Setmelanotide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Rare genetic obesity disorders including pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency, LepR deficiency, Bardet-Biedl syndrome, Prader-Willi syndrome and Alstrom syndrome. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Rhythm Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First-in-class small-peptide, melanocortin-4 receptor (MC4R) agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de studies zijn de primaire eindpunten behaald. Op dit moment is er nog niets te zeggen over de mogelijke therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 3 mg Bronnen NCT02896192,NCT03746522, NCT03287960, NCT03651765, NCT03013543. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 750 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Alström heeft een prevalentie van 1-9 op de 1.000.000, een geschat aantal van 50 patiënten in Nederland. De gemiddelde overleving van een patiënt is 40 jaar. Als er uitgegaan wordt van 4/1.000.000 en de overleving de helft is van het gemiddelde. Ongeveer de helft van deze patiënten heeft overgewicht: 1/1.000.000. Dit leidt tot 17 Alström patiënten die mogelijk in aanmerking komen in Nederland. Voor Bardet-Biedl geldt ongeveer dezelfde redenering, dit komt neer op 50 patiënten in Nederland. Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op 600 mogelijke patiënten in Nederland. De prevalentie van Leptine receptor deficiëntie is 1 op de 1.000.000. Ongeveer 17 patiënten in totaal. Dit geldt ook voor pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency: 17 patiënten. Dit zal leiden tot een patiëntvolume van maximaal 750 patiënten in Nederland. Afhankelijk van de therapeutische waarde zal een deel van deze patiëntpopulatie hiervoor in aanmerking komen. Vooralsnog lijkt het grootste effect namelijk te verwachten in de LEPR en POMC groep. Het is mogelijk dat andere indicaties afvallen. Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Clinicaltrials.gov, AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen