NY-ESO-1 autologous engineered TCR-T cells Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Relapsed and Refractory Synovial Sarcoma Expressing New York Esophageal Antigen-1 (NY-ESO-1) and/or LAGE-1a. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof NY-ESO-1 autologous engineered TCR-T cells Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Relapsed and Refractory Synovial Sarcoma Expressing New York Esophageal Antigen-1 (NY-ESO-1) and/or LAGE-1a. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant GSK Portfoliohouder Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen NY-ESO-1 autologous engineered TCR-T cells (engineered TCR). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bestraling en chemotherapie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1 tot 6 x10^9 cellen Bronnen NCT03697824 Aanvullende opmerkingen De fase 2 studie NCT03697824 is teruggetrokken en wordt vervangen door een studie naar monotherapie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; https://mens-en-gezondheid.infonu.nl/aandoeningen/187822-synoviaal-sarcoom-kanker-van-weefsel-rond-gewrichten.html#behandeling; Lai et al. Oncoimmunology. 2012 Nov 1; 1(8): 1409–1410. Aanvullende opmerkingen In 2016 waren er 34 wekedelensarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal carcinoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal carcinoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland, Expressie van NY-ESO-1 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom (5 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de PRIME-status zal deze behandeling waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Gastrointestinal cancer, Malignant melanoma, Multiple myeloma, Non-small cell lung cancer, Ovarian cancer, Liposarcoma. Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen