Letetresgene autoleucel Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Letetresgene autoleucel in combination with fludarabine and cyclophosphamide for second line or later treatment of advanced (metastatic or unresectable) HLA-A2-positive, NY-ESO1-positive and/or LAGE-1a-positive myxoid/round cell liposarcoma or Synovial sarcoma in children over 10 years of age, adolescents, adults and elderly who have disease progression following treatment with anthracycline based chemotherapy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Letetresgene autoleucel Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Letetresgene autoleucel in combination with fludarabine and cyclophosphamide for second line or later treatment of advanced (metastatic or unresectable) HLA-A2-positive, NY-ESO1-positive and/or LAGE-1a-positive myxoid/round cell liposarcoma or Synovial sarcoma in children over 10 years of age, adolescents, adults and elderly who have disease progression following treatment with anthracycline based chemotherapy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Adaptimmune Portfoliohouder Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen NY-ESO-1 autologous engineered TCR-T cells (engineered TCR). Fabrikant: adaptimmuno Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Februari 2025 Verwachte registratie November 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bestraling en chemotherapie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1 tot 6 x10^9 cellen Bronnen NCT03967223 (IGNYTE-ESO) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; https://mens-en-gezondheid.infonu.nl/aandoeningen/187822-synoviaal-sarcoom-kanker-van-weefsel-rond-gewrichten.html#behandeling; Lai et al. Oncoimmunology. 2012 Nov 1; 1(8): 1409–1410. Aanvullende opmerkingen In 2016 waren er 34 wekedelen sarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal carcinoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal carcinoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland. Expressie van NY-ESO-1 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom (5 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de PRIME-status zal deze behandeling waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Gastrointestinal cancer, Malignant melanoma, Multiple myeloma, Non-small cell lung cancer, Ovarian cancer, Liposarcoma. Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen