Elafibranor Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Treatment of primary biliary cholangitis (PBC). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Elafibranor Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Treatment of primary biliary cholangitis (PBC). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ipsen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Elafibranor is a novel, oral, once-daily, dual peroxisome activated receptor (PPAR) alpha/delta (α,δ). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie November 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment wordt primaire biliare cholangitis (PBC) primair behandeld met ursodeoxycholzuur en bij non-respons wordt daar bezafbraat aan toegevoegd. Er zijn op dit moment nog geen head-to-head studies tussen bezafibraat en elafibranor. Een voordeel van elafibranor boven obeticholzuur is dat de kans dat de jeuk niet toeneemt groter is en dat het lipidenprofiel gunstig wordt beïnvloed (zoals bij obeticholzuur het geval is). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 80 mg Bronnen ELATIVE (NCT04526665) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) (1). Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Ongeveer 40% van de PBC patiënten heeft een tweedelijns behandeling nodig. Bezafibraat heeft de voorkeur boven elafibranor. De verwachting is dat alleen bij patiënten met PBC waarbij bezafibraat onvoldoende werkt, elafibranor zal worden voorgeschreven. Op basis van de derde lijns (academische) populatie is de verwachting dat dit zal gaan om minder dan 250 patiënten in het eerste jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen