Reloxaliase Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Patients with hyperoxaluria secondary to a known underlying enteric disorder associated with malabsorption. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Reloxaliase Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Patients with hyperoxaluria secondary to a known underlying enteric disorder associated with malabsorption. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Allena Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Oxalate decarboxylase replacements Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Datum indiening en registratie op basis van actual primary completion date fase 3 studie oktober 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Calcium en kaliumcitraat supplementen. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase 3 studie URIROX-1 toonde een bescheiden effect. Het effect op excretie (het gekozen eindpunt) lijkt te weinig om klinisch relevant effect te hebben. Een gemiddelde reductie van 22,6% vanaf baseline in urine oxalaat excretie gedurende week 1 tot 4. Behandelduur Gemiddeld 4 week/weken Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03456830 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 - 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nazzal L. Nephrology Dialysis Transplantation Oxford University Press. Aanvullende opmerkingen Bij patiënten met bijvoorbeeld Crohn en/of darmfalen komt hyperoxalurie voor (na dunne darm resecties), hier wordt echter niet standaard op gecontroleerd. De incidentie van nierstenen is bij Crohn patiënten verhoogd ten opzichte van de populatie waarbij dan een groot deel berust op oxaalzuurstenen. Mogelijk geeft reloxiase winst bij patiënten met de ziekte van Crohn met recidiverende nierstenen. Er wordt verwacht dat er mogelijk 5 tot 10 patiënten in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen