Eflornithine / sulindac Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Delaying time to the first occurrence of any Familial Adenomatous Polyposis (FAP)-related event. This includes: 1) FAP related disease progression indicating the need for excisional intervention involving the colon, rectum, pouch, duodenum and/or 2) clinically important events which includes progression to more advanced duodenal polyposis, cancer or death. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Eflornithine / sulindac Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Darmkanker Uitgebreide indicatie Delaying time to the first occurrence of any Familial Adenomatous Polyposis (FAP)-related event. This includes: 1) FAP related disease progression indicating the need for excisional intervention involving the colon, rectum, pouch, duodenum and/or 2) clinically important events which includes progression to more advanced duodenal polyposis, cancer or death. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cancer Prevention Pharma Portfoliohouder Werkingsmechanisme Combinatietherapie Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Eflornithine remt irreversibel het enzym ornithine decarboxylase, dat nodig is voor polyamine biosynthese, waardoor de vorming en groei van kankercellen wordt geremd. Sulindac, een NSAID, heeft potentieel antineoplastische activiteit. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De CPP FAP-310 studie heeft de primaire eindpunten gemist maar de fabrikant onderzoekt de mogelijkheden voor een registratie bij een subgroep van de patiënten. Het is vooralsnog onduidelijk wat de consequenties zijn voor de registratieaanvraag. EMA (juli 2021): "The applicant for Flynpovi (eflornithine / sulindac) has requested a re-examination of the Committee’s negative opinion for this medicine adopted at its June 2021 meeting. Upon receipt of the grounds of the request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation." Er wordt eind 2022 een nieuwe aanvraag verwacht. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Poliepectomie Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Bij patiënten is poliepectomie en eventueel een operatie zeer effectief en de overlevingskans van deze patiëntengroep gelijk aan gemiddelde bevolking. De CPP FAP-310 studie heeft de primaire eindpunten gemist maar de fabrikant onderzoekt de mogelijkheden voor een registratie bij een subgroep van de patiënten. Het is nog onbekend voor welke subgroep. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 750 mg eflornithine en 150 mg sulindac Bronnen NCT01483144 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 500 - 1.700 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen www.erfelijkheid.nl/, https://www.nhg.org/node/1957, https://www.sps.nhs.uk/medicines/eflornithine/ Aanvullende opmerkingen Erfelijkheid.nl en NHG: over de hele wereld hebben ongeveer 7 tot 10 op de 100.000 mensen FAP. SPS: de prevalentie wordt geschat op 3 tot 6 personen op de 100.000. Uitgaande van 3-10 personen per 100.000 komt dit neer op zo'n 500 tot 1.700 personen in Nederland. Het is nog onduidelijk voor welke subgroep dit geneesmiddel wordt geregistreerd. De aantallen zullen in elk geval lager liggen dan hierboven genoemd. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Fase 3 studie "colon cancer risk reduction". Bronnen http://www.canprevent.com/pipeline/. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen