Givosiran Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Prevention of acute attacks of hepatic porphyria (AHP) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Givosiran Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Prevention of acute attacks of hepatic porphyria (AHP) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Givosiran is een siRNA gericht tegen het ALAS1 gen. ALAS1 codeert voor het enzym delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) wat upstream acteert van de heemproducten die AHP veroorzaken. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie Maart 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME designation door de EMA per 23-02-2017. Estimated primary completion date fase III ENVISION studie is maart 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Normosang (voor de behandeling van AHP) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Momenteel is er een grote ziektelast bij mensen die recidiverende porfyrie-aanvallen hebben. De huidige therapie met normosang is duur, leidt tot ijzerstapeling en moet per infuus gegeven worden. Tevens werkt deze therapie ook verslavend. Reductie of vervanging van deze behandeling levert daarom mogelijk veel meerwaarde op. Daarnaast is er mogelijk een grote secundaire winst doordat patiënten weer kunnen gaan werken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 2,5 mg/kg Bronnen NCT03338816 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA; expertopinie Aanvullende opmerkingen De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen De huidige vergoeding voor Normosang per patiënt per jaar in 2017 was €31.894. Bij aangetoonde meerwaarde zal Givosiran hier boven zitten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling etc. die je dan niet meer hoeft te maken Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Gegeven het werkingsmechanisme wordt off-label gebruik niet verwacht. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen