Givosiran Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 7,800,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Givosiran Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Givlaari Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Small interfering RNA (siRNA) Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Givosiran is een siRNA gericht tegen het ALAS1 gen. ALAS1 codeert voor het enzym delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) wat upstream acteert van de heemproducten die AHP veroorzaken. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie Maart 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME designation door de EMA per 23 februari 2017. Estimated primary completion date fase 3 ENVISION studie is maart 2019. Positieve CHMP-opinie in januari 2020. ZIN beoordeelt of het geneesmiddel givosiran opgenomen kan worden in het GVS, start dossier 31 augustus 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Normosang (voor de behandeling van AHP) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Momenteel is er een grote ziektelast bij mensen die recidiverende porfyrie-aanvallen hebben. De huidige therapie met normosang is duur, leidt tot ijzerstapeling en moet per infuus gegeven worden. Tevens werkt deze therapie ook verslavend. Reductie of vervanging van deze behandeling levert daarom mogelijk veel meerwaarde op. Daarnaast is er mogelijk een grote secundaire winst doordat patiënten weer kunnen gaan werken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 2,5 mg/kg Bronnen NCT03338816 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA; expertopinie Aanvullende opmerkingen De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 520,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://xconomy.com/boston/2019/11/20/alnylam-gets-quick-fda-ok-for-second-rnai-rare-disease-drug/ Aanvullende opmerkingen De lijstprijs in de Verenigde Staten is gezet op $575.000 per jaar (ongeveer €520.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,800,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling et cetera die je dan niet meer hoeft te maken Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Gegeven het werkingsmechanisme wordt off-label gebruik niet verwacht. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen