Givosiran Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 7.800.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Givosiran Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Givlaari Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Small interfering RNA (siRNA) Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Givosiran is een siRNA gericht tegen het ALAS1 gen. ALAS1 codeert voor het enzym delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) wat upstream acteert van de heemproducten die AHP veroorzaken. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie Maart 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in januari 2020. Het Zorginstituut is tot de conclusie gekomen dat givosiran (Givlaari®) niet onderling vervangbaar is met een ander middel dat is opgenomen in het GVS. Givosiran heeft een therapeutische meerwaarde ten opzichte van de standaard behandeling (best ondersteunende zorg). Het Zorginstituut adviseert u om givosiran (Givlaari®) op te nemen op bijlage 1B van het GVS, mits er wordt voldaan aan de volgende voorwaarden: Een forse prijsreductie van givosiran gezien de hoge kosten per patiënt en ongunstige kosteneffectiviteit. Gepast gebruik voor doelmatige inzet van de behandeling. Het volgen van uitkomsten op lange termijn om de effectiviteit en veiligheid van givosiran te evalueren. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Normosang (voor de behandeling van AHP) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Momenteel is er een grote ziektelast bij mensen die recidiverende porfyrie-aanvallen hebben. De huidige therapie met normosang is duur, leidt tot ijzerstapeling en moet per infuus gegeven worden. Tevens werkt deze therapie ook verslavend. Reductie of vervanging van deze behandeling levert daarom mogelijk veel meerwaarde op. Daarnaast is er mogelijk een grote secundaire winst doordat patiënten weer kunnen gaan werken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 2,5 mg/kg Bronnen NCT03338816 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA; expertopinie Aanvullende opmerkingen De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 520.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://xconomy.com/boston/2019/11/20/alnylam-gets-quick-fda-ok-for-second-rnai-rare-disease-drug/ Aanvullende opmerkingen De lijstprijs in de Verenigde Staten is gezet op $575.000 per jaar (ongeveer €520.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7.800.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling et cetera die je dan niet meer hoeft te maken. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Gegeven het werkingsmechanisme wordt off-label gebruik niet verwacht. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen