Somapacitan Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Sogroya is indicated for the replacement of endogenous growth hormone (GH) in adults with growth hormone deficiency (AGHD). Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Somapacitan Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie Sogroya is indicated for the replacement of endogenous growth hormone (GH) in adults with growth hormone deficiency (AGHD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sogroya Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Somatotropin receptor agonist, het humane GH molecuul is op één aminozuurpositie gewijzigd en geconjugeerd met een vetzuur, waardoor een reversibele binding ontstaat aan albumine. Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2019 Verwachte registratie Maart 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in januari 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Somatropine, in de toekomst TransCon Growth Hormone Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De verwachting is dat registratie in eerste instantie voor volwassenen zal zijn, aangezien daar inmiddels voldoende data voor registratie zijn. Het voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Lange termijn effecten zijn echter nog onbekend, met name van de grotere variatie in IGF-1 met vooral hogere piekwaarden is het de vraag of dat nadelig is op langere termijn (bijvoorbeeld bij patiënten met oncologische voorgeschiedenis). TransCon Growth Hormone zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening Bronnen NCT03811535, NCT02229851, NCT02382939 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 3.850 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Vektis Aanvullende opmerkingen Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficiëntie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data is bekend dat somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5.000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Tegen de tijd van registratie komen mogelijk ook andere geneesmiddelen met een vorm van langwerkend GH (bijvoorbeeld TransCon) op de markt. Aangezien de registratie voor nu enkel voor volwassenen is zullen er hooguit 3.850 patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight, clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen